SEGUNDA-FEIRA, 28 DE ABRIL DE 2025 - Horário 8:46
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ECO/ PRNewswire - PTC Therapeutics recebe parecer positivo do CHMP para Sephience? (sepiapterina) para tratamento de crianças e adultos com fenilcetonúria (PKU)
- O rótulo inclui o espectro completo de pacientes com PKU -
- Preparativos para o lançamento europeu em andamento -
WARREN, Nova Jersey, 28 de abril de 2025 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) emitiu um parecer positivo sobre o pedido de autorização de comercialização de Sephience? (sepiapterina) para o tratamento de crianças e adultos com fenilcetonúria (PKU). O parecer inclui um rótulo amplo que abrange todas as idades e gravidades da doença.
"Esse parecer positivo é uma ótima notícia para a comunidade de pacientes com PKU na Europa, para os quais ainda há uma necessidade médica significativa não atendida", disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. "Esperamos iniciar o lançamento europeu imediatamente após a adoção desse parecer positivo pela Comissão Europeia. Os dados coletados até o momento continuam a respaldar o potencial do Sephience de oferecer um tratamento seguro e eficaz, que não apenas reduz os níveis de fenilalanina, mas também permite a flexibilização da dieta, mesmo para as pessoas com os subtipos mais graves da doença."
O planejamento do lançamento na Europa está bem adiantado, com prioridades na Alemanha e em outros mercados europeus importantes, onde o acesso específico aos pacientes estará disponível imediatamente.
A PTC espera que a Comissão Europeia confirme a autorização de comercialização do Sephience em aproximadamente dois meses. A decisão será aplicável a todos os 27 estados-membros da União Europeia, além da Islândia, Noruega e Liechtenstein.
O pedido de aprovação de novo medicamento para sepiapterina está sendo analisado pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration, FDA), com uma data de ação prevista na Lei da taxa de usuário de medicamentos prescritos (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) de 29 de julho de 2025. A análise dos pedidos de aprovação está em andamento em vários outros países, incluindo o Japão e o Brasil.
Sobre o Sephience? (sepiapterina)O Sephience, formulação oral de sepiapterina sintética, tem um mecanismo duplo de ação para aumentar a atividade da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Primeiro, o Sephience é um composto precursor que é rapidamente absorvido e convertido intracelularmente em tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator essencial da PAH. O Sephience também tem um efeito de chaperona farmacológica independente, que corrige o desdobramento da PAH para melhorar a função da enzima. Por meio desse mecanismo duplo de ação, o Sephience reduz efetivamente os níveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU.
Sobre a fenilcetonúriaA fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária que afeta o cérebro. É causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para decompor a fenilalanina. Se não for tratada ou mal administrada, a fenilalanina ? um aminoácido essencial encontrado em todas as proteínas e na maioria dos alimentos ? pode acumular-se em níveis prejudiciais no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Recém-nascidos com fenilcetonúria inicialmente não apresentam sintomas, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados por níveis tóxicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico de fenilcetonúria geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que haja 58.000 pessoas com fenilcetonúria no mundo todo.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.A PTC é uma empresa biofarmacêutica global que descobre, desenvolve e comercializa medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a crianças e adultos com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar em novas terapias e de comercializar produtos globalmente é a base que norteia o investimento em uma linha de produção robusta e diversificada de medicamentos transformadores. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em [www.ptcbio.com|https://c212.net/c/link/?t=0&l=pt&o=4413626-1&h=3161909958&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4413626-1%26h%3D3942658305%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fc212.net%252Fc%252Flink%252F%253Ft%253D0%2526l%253Den%2526o%253D4387400-1%2526h%253D3615624175%2526u%253Dhttps%25253A%25252F%25252Fc212.net%25252Fc%25252Flink%25252F%25253Ft%25253D0%252526l%25253Den%252526o%25253D4372399-1%252526h%25253D3049242583%252526u%25253Dhttp%2525253A%2525252F%2525252Fwww.ptcbio.com%2525252F%252526a%25253Dwww.ptcbio.com%2526a%253Dwww.ptcbio.com%26a%3Dwww.ptcbio.com&a=www.ptcbio.com] e siga-nos no Facebook, X e LinkedIn.
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Como ocorre com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos na elaboração, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Sephience.
As declarações prospectivas contidas neste documento representam as opiniões da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.